By this author

Gene Therapy Drugs Based on Synthetic Oligonucleotides

Issue number 2 from 09.11.2025

Разработка лекарственных средств, структура которых напоминает структуру естественных компонентов живого организма или полностью им идентична, на сегодняшний день представляет собой перспективное направление, вызывающее огромный интерес среди ученых. Получение синтетических аналогов нуклеиновых кислот стало возможным благодаря активному развитию олигонуклеотидного синтеза в 1980-х гг. и последующим разработкам в области химической модификации нуклеотидов, что предоставило возможность изменять свойства нуклеиновых кислот и повышать их стабильность. Накопленный мировой опыт способствовал разработке лекарственных препаратов на основе синтетических олигонуклеотидов. Начиная с 1998 г., относительно небольшое число препаратов получило одобрение регулирующих органов разных стран на применение в клинической практике, большинство из них направлено на лечение редких (орфанных) заболеваний. На сегодняшний день разрешены к применению 20 терапевтических препаратов на основе синтетических олигонуклеотидов, из которых один препарат – МИР 19^® – разработан в России. В данном обзоре описаны все одобренные (по состоянию на 2024 г.) терапевтические препараты на основе синтетических олигонуклеотидов, а также рассмотрены и систематизированы актуальные в настоящий момент знания о перспективных видах терапевтических олигонуклеотидов с разными механизмами взаимодействия с мишенью.

39 0